В Новгородской области активно обсуждают историю мальчика Максима Малышева, у которого почти нет шанса дожить до двухлетнего возраста из-за страшного диагноза – «спинальная мышечная атрофия первого типа» (СМА-1). Единственным лекарством от этой болезни считается препарат «Золгенсма». Он не зарегистрирован в России, цена одного укола – 121 млн рублей. Фактически это цена жизни ребёнка со СМА-1. Собрать такую сумму без помощи благотворителей практически нереально, а в ноябре фонд «Круг добра» отказал Максиму в приобретении медикамента. Выяснилось, что всему виной некий консенсус.
Сомнительные критерии
В письме министерства здравоохранения Новгородской области не сказано, по каким критериям экспертный совет отказал Максиму Малышеву в праве на жизнь.
«По данной заявке экспертами принято решение: пациент не соответствует “критериям консенсуса” в назначении лекарственного препарата “Золгенсма”, рекомендовано продолжать терапию лекарственным препаратом “Рисдиплам”, после принятия которого была отмечена выраженная положительная динамика», – говорится в письме регионального минздрава.
Выяснилось, что, согласно этим критериям, Максим не подходит по возрасту. «Золгенсму» могут назначить только детям до полугода.
– Когда мы получили отказ, Максиму был годик и восемь месяцев, – рассказывает «Октагон.Северо-Запад» Юлия Малышева. – Раньше в фонд мы обратиться не могли: когда Максиму было полгода, его ещё не существовало.
«Критерии консенсуса» описаны в статье, которая была опубликована в мае этого года в «Неврологическом журнале имени Л. О. Бадаляна». Среди авторов – известные врачи-неврологи, такие как заведующая отделением психоневрологии НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева Светлана Артемьева, доктор медицинских наук Елена Белоусова, кандидат медицинских наук Дмитрий Влодавец, доктор медицинских наук Валентина Гузева, другие столь же именитые медики.
Текст документа, который, по сути, решает судьбы детей, доступен только подписчикам журнала, в Сети его нет.
Но фонд «Круг добра» решил в своей деятельности по закупке лекарства «Золгенсма» руководствоваться именно этой статьёй в медицинском журнале. Кто принимал такое решение, – тайна, покрытая мраком.
В конце сентября председатель правления фонда протоирей Александр Ткаченко направил обращение к главному внештатному специалисту по медицинской генетике Минздрава РФ Сергею Куцеву и другим врачам-генетикам, в том числе входящим в экспертный совет фонда, с просьбой пересмотреть «критерии консенсуса». Подвергли «критерии» критике и в Союзе пациентов и пациентских организаций по редким заболеваниям.
Слово одних врачей против слова других
Как рассказал «Октагон.Северо-Запад» начальник управления информационной политики администрации губернатора Новгородской области Николай Шестаков, Максим обеспечен всеми необходимыми средствами реабилитации и лекарствами с того времени, как ему установили страшный диагноз. Мальчику было назначено лекарство «Рисдиплам», один флакон которого стоит около одного миллиона рублей.
Этот препарат бесплатно поставляет Максиму тот же фонд «Круг добра», а заявку помогли оформить сотрудники регионального минздрава.
«Золгенсму» к применению Максиму рекомендовали именитые специалисты, такие как главный врач клиники Национального медицинского исследовательского центра имени В. А. Алмазова Ирина Стрижак, директор Института перинатологии и педиатрии Ирина Первунина, другие уважаемые врачи, зная, что Максиму год и восемь месяцев. Они уверены, что применение препарата мальчику могло бы помочь. Другие, не менее именитые медики, написали «критерии консенсуса». Мнения разошлись.
– Нельзя исключать возможность побочных эффектов «Золгенсмы», в частности, онкогенного действия. Родители считают, что это волшебный препарат. Но ребёнку уже больше полугода. При СМА первого типа отмирают каждый день миллионы мотонейронов. Ни один препарат, даже «Золгенсма», не вернёт их к жизни, – прокомментировал «Октагон.Северо-Запад» на условиях анонимности ситуацию с применением препарата сотрудник одного из медицинских институтов, плотно занимающихся лечением СМА.
«Если у ребёнка отмирали мотонейроны на протяжении полутора лет жизни, о какой “Золгенсме” мы говорим? Нам бы сохранить то, что есть. В подобных случаях прекрасно работает препарат “Рисдиплам”».
Сотрудник медицинского института
Однако мама Максима не уверена в эффективности этого препарата.
– Исследования показывают, что на 181-й день приёма «Рисдиплама» ребёнок должен сидеть без поддержки и держать голову от двух до пяти секунд. Максим принимает «Рисдиплам» с трёх с половиной месяцев, сейчас ему год и восемь, но он лежит. Хотя мы ежедневно занимаемся, к нам приходит специалист по массажу, мы ездим на реабилитацию, – рассказывает «Октагон.Северо-Запад» Юлия Малышева. – Максим находился в питерской «педиатричке» девять месяцев, там вели работу с его телом.
Поскольку «Золгенсма» в России не зарегистрирована, приобретать препарат из бюджета региона никто не будет, это нецелевые расходы.
Почему так произошло, – вопрос к Минздраву России. Если бы препарат зарегистрировали, при назначении лечения детей со СМА-1 руководствовались бы не «критериями консенсуса», а чёткими правилами.
Такие правила есть у производителя препарата – швейцарской биофармкомпании Novartis Gene Therapie. «Золгенсма» предназначена «для лечения педиатрических пациентов в возрасте моложе 2 лет со спинальной мышечной атрофией (СМА) первого типа». Никаких ограничений до полугода в инструкции нет, сама инструкция общедоступна. В отличие от статьи, которая утверждает и обосновывает «критерии консенсуса».
Пока Минздрав медлит, – надежда на добрые сердца. Деньги на лечение Максима Малышева собирает известный специализированный фонд «Важные люди».
26 ноября 2021